L’entreprise pharmaceutique Vertex et le gouvernement irlandais ont signé un accord en juin 2017, consacrant un système inédit de financement de médicaments indiqués dans les maladies rares en Irlande157. Cet accord concerne plus particulièrement le traitement de la mucoviscidose, dont la prévalence en Irlande est quatre fois supérieure à la prévalence en France. Le système de santé irlandais était confronté à l’impact budgétaire croissant lié à cette maladie rare, notamment du fait de l’arrivée des thérapies de Vertex, très innovantes, mais onéreuses. Cet accord prévoit un niveau de dépenses annuelles pour chaque année de l’accord, concernant tous les produits actuels et futurs de Vertex pour une indication donnée. Concrètement, un prix pour le traitement d’une indication de la mucoviscidose aura été fixé par l’accord, et octroyé à Vertex, qui s’engage, de son côté, à offrir les meilleures innovations pour les patients atteints de la pathologie donnée – cela même si l’innovation se substituant au traitement initial est plus onéreuse que ce dernier. Ainsi, le financement ne se fait plus par produit, mais par indication. Au global, cet accord a été structuré comme tel : Trois conditions : 1. contrat de long terme garantissant au payeur et au laboratoire la sécurité juridique et la visibilité financière nécessaires au succès de l’accord ; 2. une connaissance précise du nombre de patients concernés, grâce à la tenue de registres de patients ; 3. une visibilité offerte aux pouvoirs publics sur le pipeline d’innovation de Vertex. Trois objectifs : 1. permettre au patient l’accès aux meilleures innovations, dès leur autorisation de mise sur le marché ; 2. offrir au payeur une visibilité de long terme sur les dépenses relatives à une indication ; 3. garantir à l’industriel une sécurité juridique et financière de long terme pour sécuriser leur R&D. Cet accord innovant, qui repose sur la confiance entre acteurs, permet donc aux pouvoirs publics de disposer d’une meilleure visibilité et d’une meilleure maîtrise de leurs dépenses, aux industriels de sécuriser l’accès au marché de produits qui auront été évalués selon les mêmes standards et exigences de sécurité et d’efficacité, et au patient de disposer des meilleures innovations, en limitant les iniquités d’accès aux traitements.

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